В США была остановлена клиническая программа испытаний нового метода редактирования ДНК. Компания Verve Therapeutics сообщила о том, что один из участников испытаний Ib фазы heart-1 (VT-1001) получил тяжелые побочные эффекты. В результате компания приняла решение временно остановить проведение исследований.
Одним из главных претендентов на участие в испытании был человек с гетерозиготной наследственной гиперхолестеринемией, который получал терапевтическую дозу 0,45 миллиграмм на килограмм массы тела. Однако уже через несколько дней после начала курса лечения у него было зарегистрировано повышение уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ) и тромбоцитопении, что считается серьезными побочными эффектами.
По мнению экспертов, возможно, что нежелательные эффекты связаны с компонентами липосомной оболочки наночастиц VERVE-101. Компания Verve Therapeutics обратилась к независимой комиссии по безопасности, чтобы определить причину побочных эффектов и принять соответствующие меры.
Согласно промежуточным результатам, препарат обеспечил стойкое снижение уровня ЛПНП-ХС, но это не может компенсировать риски, связанные с его использованием. Компания продолжит работу над разработкой более безопасных вариантов лечения гетерозиготной наследственной гиперхолестеринемии.
]]>