Разработана новая терапия, в основе которой лежит метод CRISPR. Она может лечить редкие генетические заболевания, в том числе серповидно-клеточную анемию.
Две крупнейших компании — Vertex и CRISPR Therapeutics — объединились для создания новой терапии. Она получила название exa-cel (exagamglogene autotemcel), в ее основе лежит метод "молекулярных ножниц" — CRISPR. Как сообщает Fast Company, предполагается, что эту методику выведут на рынок уже в следующем году. Напомним, что CRISPR позволяет вырезать проблемные участки ДНК в клетках пациента, в 2020 г. ее авторы получили Нобелевскую премию.
Стоимость проекта оценивается в $900 млн. Испытания показали, что терапия способом exa-cel способна вылечить редкие генетические заболевания, в том числе бета-талассемию и серповидно-клеточную анемию.
Суть терапии в том, что у пациента извлекают стоволовые клетки и модифицируют клеточную ДНК способом exa-cel. Таким образом стимулируется производство того типа гемоглобина, который вырабатывается только в младенчестве. Затем модифицированные клетки возвращают пациенту.
Авторы разработки планируют подать терапию exa-cel на одобрение регулируляторов Великобритании, Европы и США уже к концу этого года.
Ранее стало известно, что Международная база данных о генетических мутациях HGMD закрыла доступ к своей информациироссийским медикам. По мнению главы компании UNIM, занимающейся онкологической диагностикой, Алексея Ремеза, закрытие базы HGMD большой проблемой для России стать не должно: она не единственная, таких много.