Самым дорогим на сегодняшний день лекарством является Zolgensma или онасемноген абепарвовек. В мае 2019 года была официально одобрена FDA-главный контроль над лекарствами в США.Лечит оно заболевание спинальная мышечная атрофия 1 типа.При данном недуге у пациентов отсутствует ген SMN1(ген выживаемости моторного нейрона),страдает вся моторная функция,ребенку даже сложно держать голову и дышать,не говоря уже о том,что бы двигать руками и ногами, и это лекарство заменяет этот ген и ,таким образом ,являющийся генно-терапевтическим средством.
Генная терапия заменяет ген ДНК где есть само повреждение,в нашем случае нам нужно попасть в двигательные нейроны спинного мозга,попадание гена обеспечивается за счет оболочки бактерии,внутри которой находится здоровый ген,необходимый для замены поврежденного.Вводится препарат внутривенно и попадает в центральную нервную систему.Вводится детям до 2-ух лет ОДНОКРАТНО!(т.к на оболочку вируса уже сформируется иммунитет и введение препарата будет бессмысленно)
Данный ЛП разрабатывался 10 лет крупными корпорациями Novartis и AveXis.Стоит отметить,что данный препарат будет выдаваться бесплатно в тех странах,где оно не было одобрено.