В Великобритании стартовало важное клиническое испытание фазы 3, в рамках которого ученые пытаются понять, можно ли использовать обычные лекарства от кашля для лечения болезни Паркинсона. Первые исследования показывают, что препарат, разработанный 50 лет назад, может проникнуть в мозг и очистить его от токсичных белков, которые, как известно, являются причиной болезни Паркинсона.Крупномасштабное клиническое испытание фазы 3, призванное установить потенциал амброксола в замедлении прогрессирования болезни Паркинсона, стартует в начале 2023 года. Journal Newatlas. UCL Queen Square Institute of Neurology. Depositphotos. Уже более десяти лет исследователи изучают новые методы лечения заболевания, известного как болезнь Гоше. При этом редком генетическом заболевании у людей наблюдается дефицит фермента под названием глюкоцереброзидаза (или GCase). Проанализировав сотни уже одобренных препаратов, исследователи обнаружили, что обычный ингредиент сиропа от кашля под названием амброксол повышает активность GCase.Вслед за этим открытием ученые задумались о новых методах лечения болезни Паркинсона. Известно, что низкий уровень GCase в мозге связан с патологией болезни Паркинсона, поскольку этот фермент играет важную роль в очищении мозга от токсичных белков.Примерно 15% людей с болезнью Паркинсона имеют специфическую генную мутацию, которая снижает производство GCase. Однако многие пациенты с этим заболеванием не имеют подобной мутации, но при этом у них наблюдается необычно низкий уровень GCase. Ученые задались вопросом: если амброксол повышает активность GCase, возможно ли его применение в качестве препарата для лечения болезни Паркинсона?Доклинические испытания оказались весьма многообещающими. Ученые довольно быстро пришли к выводу, что препарат может помочь пациентам с болезнью Паркинсона. Но оставались два вопроса: сможет ли лекарство преодолеть гематоэнцефалический барьер человека, чтобы обеспечить нужный эффект, и смогут ли пациенты переносить дозы, необходимые для терапевтической эффективности этого препарата?Результаты второй фазы испытаний на людях ответили на оба этих вопроса, показав, что амброксол безопасно переносится в достаточно высоких дозах. Лекарство легко проникает в мозг и повышает уровень GCase. Итоги исследования, опубликованные в 2020 году, также показывают, что амброксол снижает уровень токсичного белка альфа-синуклеина у пациентов с болезнью Паркинсона и потенциально улучшает двигательную симптоматику.Амброксол, входящий в состав обычных лекарств от кашля, может быть полезен при лечении болезни Паркинсона. Journal Newatlas. UCL Queen Square Institute of Neurology. DepositphotosВсе это легло в основу решающего испытания 3-й фазы, которое начнется в этом году в Великобритании. В испытании примут участие 330 пациентов с болезнью Паркинсона, каждому из которых будет предложен амброксол или плацебо. Исследование продлится два года."Это будет первый случай, когда препарат, специально применяемый против генетической причины болезни Паркинсона, достигнет такого уровня испытаний. Он является результатом 10 лет интенсивной детальной работы в лаборатории и в клинических испытаниях", - рассказывает ведущий автор исследования Энтони Шапира.Ожидается, что уже к 2025 году станет известно насколько эффективен амброксол в лечении пациентов с болезнью Паркинсона. Уилл Кук из благотворительной организации Cure Parkinson's рассказал, что его ведомство помогает финансировать подобные испытания, чтобы быстрее внедрять новые методы лечения в жизнь. "Это исследование - большой шаг вперед в поисках новых методов борьбы с болезнью Паркинсона", - отметил Кук. " Исследование амброксола станет одним из шести официально зарегистрированных испытаний препаратов фазы 3, потенциально способных помочь в лечении болезни Паркинсона ".Источник: UCL Queen Square Institute of Neurology, Journal Newatlas, National Center for Biotechnology Information, Справочник MSD.1. (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/19578116/)2. (https://newatlas.com/science/ambroxol-cough-medicine-parkinsons-disease-trial/)3. (https://www.ucl.ac.uk/news/2023/jan/cough-medicine-could-be-used-new-treatment-parkinsons-disease)4. (https://www.msdmanuals.com/ru-ru/профессиональный/педиатрия/наследственные-заболевания-обмена-веществ/болезнь-гоше)
127,5K подписчиков