Медики из Соединенных Штатов Америки приблизились к созданию метода генной терапии, который позволит лечить генетически обусловленную анемию. Исследование, посвященное революционной методике, появилось на страницах издания Nature.
"Оглядываясь назад, я понимаю, что те пять лет, в течении которых мы пытались "починить" генетическую последовательность, контролирующую синтез гемоглобина, оперируя старыми технологиями редактирования генома — были потрачены нами крайне неэффективно. Потому что, применив систему CRISPR/Cas9, мы достигли более впечатляющих результатов уже через неделю", — рассказывает ведущий автор метода, сотрудник Стэнфордского университета, Мэттью Портеус.
Группа ученых под руководством Портеуса применила технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 для модификации гена, ответственного за производство гемоглобина.
Мутации этого гена являются причиной врожденной анемии — опаснейшего генетического заболевания, серьезно снижающего качество и продолжительность жизни страдающих от него пациентов.
Которые теперь получили надежду. Потому что метод, изобретенный американскими микробиологами, уже прошел первые успешные испытания в лаборатории.