Ученые из Соединенных Штатов Америки узнали, как лечить атрофию мышц, обусловленную генетическим заболеванием под названием мышечная дистрофия Дюшенна.
Технология терапии, разработанная сотрудниками Вашингтонского университета, подразумевает применение редактора генома CRISPR/Cas9, уже не раз доказавшего свою эффективность.
Материал, посвященный эксперименту, в результате которого генетикам удалось победить мышечную атрофию у подопытных грызунов, появился на страницах авторитетного научного журнала Nature Communications.
Мышечная дистрофия Дюшенна — наследственная болезнь, обусловленная патологической мутацией в генетической последовательности DMD. Заболевание, как отмечают специалисты, крайне опасное — полная атрофия мышц рано или поздно приводит к летальному исходу.
«Мы научились применять технологию CRISPR/Cas9 для того, чтобы "вырезать" дефектные участки из генетических последовательностей, кодирующих механизмы работы мышц. Страдающие от дистрофии мышц лабораторные грызуны, на которых мы опробовали инновационный метод, продемонстрировали четкую положительную динамику. Теперь очередь за клиническими тестированиями на людях», — рассказывают генетики.