Началось дозирование препарата в рамках второй фазы клинических испытаний пероральной терапии SAT-3247 у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Цель исследования, получившего название BASECAMP (NCT07287189) , — привлечь к участию 51 мальчика с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте 7-9 лет, способных ходить. К участию могут быть допущены пациенты, получавшие такие методы лечения, как препараты, пропускающие экзоны , кортикостероиды , Дувизат (гивиностат) и Элевидис (деландистроген моксепарвовек-рокл). В исследовании примут участие центры в нескольких странах; в некоторых центрах США уже начался набор участников.
Участники исследования BASECAMP будут случайным образом распределены на две группы: одна будет принимать SAT-3247 в одной из двух доз (60 или 120 мг), а другая — плацебо, ежедневно в течение примерно трех месяцев. Основные цели исследования — оценить безопасность и переносимость SAT-3247, а также оценить влияние терапии на мышечную силу, измеряемую с помощью динамометрии (объективные тесты, точно измеряющие силу, которую развивают определенные мышцы).
Вторая фаза клинических испытаний спонсируется компанией Satellos Bioscience, разработчиком препарата SAT-3247 . Компания заявила, что испытание носит решающий характер, а это значит, что положительные результаты могут послужить основанием для подачи заявки на одобрение SAT-3247 регулирующими органами.
«Проведение BASECAMP знаменует собой важный шаг для компании Satellos в оценке терапевтического потенциала SAT-3247 у детей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна», — заявил Фрэнк Глисон, соучредитель и генеральный директор Satellos, в пресс-релизе компании . «Данные, полученные в ходе BASECAMP, могут сыграть важную роль в ускорении разработки SAT-3247 в качестве нового метода лечения этого заболевания».
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) вызывается мутациями, приводящими к дефициту дистрофина — белка, жизненно важного для поддержания здоровья мышц посредством нескольких различных механизмов. При повреждении мышц активируются мышечные стволовые клетки, которые начинают расти и производить новую мышечную ткань, способную заменить поврежденную. Недавние исследования показали, что дефицит дистрофина при МДД приводит к проблемам с регенеративной способностью этих стволовых клеток. Препарат SAT-3247 направлен на восстановление способности этих клеток производить новую здоровую мышечную ткань.
Компания Satellos провела исследование 1-й фазы (NCT06565208) , в котором препарат SAT-3247 был протестирован на пяти взрослых пациентах с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте 20 лет и старше, у всех из которых на начало исследования заболевание находилось в относительно запущенной стадии. Результаты показали, что терапия привела к значительному улучшению мышечной функции , в частности, к примерно двукратному увеличению силы хвата у пациентов. В настоящее время проводится долгосрочное исследование LT-001 (NCT06867107) для сбора дополнительных данных об использовании терапии у этих взрослых. В план также входило тестирование на новых участниках.
Целью недавно начатого исследования Фазы 2 является расширение этих предварительных результатов путем изучения влияния SAT-3247 на более ранней стадии развития мышечной дистрофии Дюшенна.
«Исследование BASECAMP будет сосредоточено на важном периоде развития мышечной дистрофии Дюшенна, когда здоровье и функции мышц начинают ухудшаться более быстро», — сказал Уилдон Фарвелл, доктор медицинских наук, главный медицинский директор компании Satellos. «Варианты лечения этого разрушительного заболевания остаются ограниченными, и это исследование оценит новый подход, который потенциально может усилить регенерацию мышц и тем самым улучшить их функции у детей с мышечной дистрофией Дюшенна».