Ученые Петербургского института ядерной физики имени Б. П. Константинова (ПИЯФ) НИЦ «Курчатовский институт» вместе с коллегами из Первого Санкт-Петербургского государственного медицинского университета имени И. П. Павлова создали и запатентовали лекарство, которое купирует болезнь Паркинсона на ранних стадиях.
По сведениям издания «Известия», медикамент оказывает воздействие на фермент глюкоцереброзидазу, который кодируется геном GBA1. Мутации в нем в 10 раз увеличивают риск развития патологии. Испытания на клетках пациентов показали, что активность фермента восстанавливается с помощью молекулы, которую создали исследователи. Заведующая лабораторией молекулярной генетики человека НИЦ «Курчатовский институт» – ПИЯФ София Пчелина отметила, что разработка собирает фермент таким образом, что он работает эффективнее.
Работая над средством, отечественные ученые учитывали исследования американских коллег, которые смогли исправить работу фермента с помощью малой молекулы – фармакологического шаперона, она способна восстанавливать структуру белковых образований.
Построив компьютерную модель глюкоцереброзидазы, эксперты приступили к поиску химических модификаций шаперона, которые могли бы увеличить эффективность ее действия. Затем они синтезировали несколько молекул и посмотрели, как они воздействуют на активность фермента в клетках пациентов с мутацией в гене GBA1.
По данным эксперимента, созданное соединение более эффективно снижает количество вредного субстрата, который вызывает деградацию нейронов, чем взятые за основу импортные средства.
Вера Сергеева.
Фото: Pixabay.com
Интересна тема? Подпишитесь на персональные новости в ДЗЕН | VK.Новости.