Ученые Оксфордского университета в Англии использовали мышей, чтобы провести у них генетическую модуляцию гена HTR2A. Это серотониновый рецептор, который распределен в разных частях мозга, его плотность уменьшена у больных шизофренией людей, а также редактировать ген CRISPR/Cas9, которые играет ключевую роль в работе нейронов в плане регуляции тревожных состояний.
Целями исследования были создание такого метода лечения той же шизофрении или терапевтической резистентной депрессии, который смог бы безболезненно повлиять на соответствующие гены.
Ученые нацеливались подавить рецепторы 5HT-2A, которые отвечают за возбуждение нейронов, а как следствие, может вызывать эмоциональную тревогу. Чтобы это сделать, ученые ввели мышам белок Cas9 с гРНК, который снизил электрическую активность нейронов in-vitro, отвечающих за эмоции и работу ЦНС. Для этого интраназальным методом мышам ввели фермент (Cas9) под контролем направляющей РНК (gRNA), вследствие чего происходит отсечение определенного участка ДНК. Последующее снижение экспрессии функционального рецептора 5HT-2A уменьшило поведение, связанное с тревогой, у двух разных видов мышей с использованием трех разных поведенческих парадигм. Согласно исследованиям, наблюдаются значительные анксиолитические эффекты, если даже чуть-чуть отредактировать геном. Перед учеными стояла задача преодолеть специальный гематоэнцефалический барьер, это такая структура, которая фильтрует крупные и полярные молекулы, которые стремятся попасть в мозг, имунную систему и кровь. Этот барьер расположен между нервной тканью и кровью.
В ходе исследований ученые выяснили, что редактирование гена CRISPR/Cas9 может привести и к лечению других опасных заболеваний, как рак легких, ВИЧ и мышечную дистрофию.
Спасибо за внимание!