Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Imcivree (сетмеланотид) от коммерческой компании RhythmPharmaceuticals, агонист рецептора меланокортина-4 (MC4R) для пациентов с синдромом Барде-Бидля (BBS).
BBS — это редкое генетическое заболевание. Люди, живущие с BBS, могут испытывать ненасытный голод, также известный как гиперфагия, и сильное ожирение, начинающееся в раннем возрасте. BBS также может быть связан с когнитивными нарушениями, полидактилией, почечной дисфункцией, гипогонадизмом и нарушением зрения.
Imcivree одобрен для постоянного контроля веса у взрослых и детей в возрасте 6 лет и старше с моногенным или синдромальным ожирением из-за дефицита проопиомеланокортина (POMC), пропротеинконвертазы субтилизина/кексина типа 1 (PCSK1) или рецептора лептина (LEPR) или синдрома Барде-Бидля.
Одобрение получено после успешного прохождения препаратом клинических испытаний.
Читайте также:
#генетика #генетическиезаболевания #новостимедицины #фармакология #здоровье #орфанныезаболевания #гиперфагия