В марте 2021 года в России было зарегистрировано первое лекарство, предназначенное для профилактики рецидивирующих приступов наследственного ангионевротического отека (НАО) в форме раствора для подкожного введения, которое многим пациентам подарило в буквальном смысле надежду на полноценную жизнь.
Наследственный ангионевротический отек (НАО) — редкое заболевание, связанное с недостаточностью, переизбытком или недостаточной активностью (типы НАО) С1 ингибитора системы комплемента человека, что приводит к неконтролируемым внутренним реакциям в крови и проявляется в виде отеков на теле.
«Чуть меньше 10 лет назад на рынке появились эффективные и безопасные лекарственные средства для лечения острых атак, это уже стало большим прорывом, так как мы перестали бояться, что пациент погибнет. Но атаки непредсказуемые, болезненные, десоциализирующие, а период купирования симптомов занимает несколько часов – пациенты вынуждены пропускать работу, учебу, отменять поездки, поэтому такая терапия не позволяет жить пациенту обычной жизнью. Вернуть качество жизни и социальную/профессиональную активность во многих случаях способна только профилактическая терапия. Поэтому, когда инновационная терапия пришла на рынок, у нас появился шанс приблизить качество жизни пациентов с НАО к уровню здоровой популяции. Сегодня мы хотим больше, и поэтому бросаем все силы на долгосрочную профилактику, эффективная терапия способна поделить жизнь наших пациентов на «до и после», — поделилась Елена Латышева доктор медицинских наук, ведущий научный сотрудник, врач аллерголог-иммунолог «ГНЦ Институт иммунологии» Федерального медико-биологического агентства.
Все началось с того, что 18 ноября 2020 г. в рамках программы раннего доступа к терапии в ФГБУ «ГНЦ Институт иммунологии» ФМБА России первый взрослый пациент в стране получил подкожную инъекцию. Затем 20 января 2021 г. в рамках этой же программы в НМИЦ «ДГОИ им. Дмитрия Рогачева» Минздрава РФ первый педиатрический пациент получил подкожную инъекцию инновационного профилактического препарата. В общей сложности в программе раннего доступа принял участие 21 пациент.
Первые результаты программы показали, что уже через полгода применения инновационной профилактической терапии контроль над заболеванием наблюдался у всех пациентов. Активность заболевания уже после третьего месяца применения препарата заметно снизилась и, что самое интересное, остановилась и сохранилась на стабильно низком уровне к шестому месяцу. Удивительно, но результат был примерно одинаков во всех случаях, вне зависимости от исходного состояния, с которым обращались пациенты. Ошеломляющие результаты были продемонстрированы и по влиянию на качество жизни больных: спустя 3 месяца 12 из 16 пациентов не испытывали нужды в препаратах для купирования атак, а спустя еще три, то есть через полгода, 9 пациентов из 16 не чувствовали необходимости в применении аналогичных препаратов.
На сегодняшний день режим дозирования препарата предполагает один раз в 2–4 недели. В первую очередь, это говорит о том, что в недалеком будущем терапию можно будет подстраивать индивидуально под каждого пациента: в зависимости от улучшения тех или иных показателей врачи получат право увеличить или, наоборот, уменьшить интервал приема лекарства. Во-вторых, это говорит о высоком уровне эффективности и безопасности препарата, ведь на протяжении всей программы ни один участник не столкнулся с серьезными нежелательными явлениями в связи с его введением или дозировкой.